En utvidgad klinisk prövning som testade en banbrytande experimentell stamcellsterapi för blinda hornhinneskador har visat sig vara genomförbar och säker för 14 patienter som behandlats och följts upp under 18 månader, med en hög andel fullständiga eller partiella framgångar. Resultaten från denna nya fas 1/2-prövning är publicerade i Nature Communications.
Utveckling av CALEC-behandlingen
Behandlingen, som kallas odlade autologa limbal epitelceller (CALEC), utvecklades vid Mass Eye and Ear, en del av Mass General Brigham hälsovårdssystem. Den innovativa proceduren innebär att stamceller tas från ett friskt öga med en biopsi, expanderas till en cellvävnadsgraft i en ny tillverkningsprocess som tar två till tre veckor, och sedan kirurgiskt transplanteras graften till ögat med skadad hornhinna.
Forskningsresultat och säkerhetsprofil
Forskare visade att CALEC helt återställde hornhinnan hos 50% av deltagarna vid deras 3-månadersbesök, och denna siffra ökade till 79% och 77% vid deras 12- och 18-månadersbesök. Med två deltagare som uppnådde partiell framgång vid 12 och 18 månader var den totala framgången för CALEC 93% respektive 92% vid dessa tidpunkter. Tre deltagare fick en andra CALEC-transplantation, varav en nådde fullständig framgång vid studiens slutbesök. Ytterligare analys av CALECs effekt på synen visade varierande nivåer av förbättrad synskärpa hos alla 14 CALEC-patienter.
CALEC uppvisade en hög säkerhetsprofil, utan allvarliga händelser i varken donator- eller mottagarögon. En biverkning, en bakteriell infektion, inträffade hos en deltagare åtta månader efter transplantationen på grund av kroniskt användande av kontaktlinser. Andra biverkningar var mindre och löste sig snabbt efter procedurerna.
Framtida forskning och potential
CALEC är fortfarande en experimentell procedur och erbjuds för närvarande inte vid Mass Eye and Ear eller något annat sjukhus i USA, och ytterligare studier kommer att behövas innan behandlingen kan lämnas in för federal godkännande.
Forskningen är den första mänskliga studien av en stamcellsterapi som finansierats av National Eye Institute (NEI), en del av National Institutes of Health (NIH) och var den första stamcellsterapin i ögat i USA. Andra forskningssamarbeten inkluderar Jia Yin, MD, PhD, och Reza Dana, MD, vid Mass Eye and Ear, Jerome Ritz, MD, från Dana-Farber Cancer Institute’s Connell och O’Reilly Families Cell Manipulation Core Facility, där tillverkningen av stamcellsgraften äger rum; och Myriam Armant, PhD, från Boston Children’s Hospital; och JAEB Center for Health Research.
